黄斑变性会是干细胞技术突破最先的疾病吗？著名学术期刊《自然-生物技术》杂志发表了一篇来自英国的1期临床实验研究文章，他们采用人类胚胎干细胞（ESCs）来治疗了两例常见的眼科疾病-严重渗出型老年性黄斑变性（AMD），视力改善长达12个月。
走向光明的黄斑变性
随着我国人口趋于老龄化，年龄相关性黄斑变性（AMD）的患病率和绝对人数逐年增加，逐渐成为了重要的致盲性眼病之一。从主要症状来看，临床上主要分为萎缩型（干性）和渗出型（湿性）两种类型，其中以干性AMD为主，占比在85%以上。
眼底黄斑示意图
AMD主要是由视网膜色素上皮细胞（RPE细胞）受损和视网膜退行性变引起的一种不可逆性视力下降或丧失的疾病。它发病的部位是在眼底一个特别重要的结构――黄斑。我们每个人的眼底都具有一个正常结构，位于眼底的正中央，叫做黄斑。为什么叫黄斑区呢？因为这个区域里面含有很多叶黄素，叶黄素是黄色的，使得这个区域的颜色稍微有点发黄，尤其在病理上看，所以称作黄斑。黄斑中心区直径大约有微米，是人体最重要的一个视觉功能部分。
然而，如何才能够让AMD患者重现光明？
干细胞治疗或是一种可行的方法。
实际上，胚胎干细胞治疗AMD最早可以追溯到年，当时，研究者们采用胚胎干细胞分化成RPE移植治疗两人，分别是AMD以及黄斑失养症，显示出了一定的效果[2]。而年则采用胚胎干细胞治疗了18个眼科疾病的患者。
而到了年，与胚胎干细胞类似的诱导多能干细胞（iPSCs）也用于AMD的治疗，当时，这项工作发表到了著名医学期刊《新英格兰杂志》上面[3]。
诱导多能干细胞用于AMD治疗的文章
这项研究，是由来自日本理化研究所（RIKEN）的高桥雅代（MasayoTakahashi）和山中伸弥共同署名，研究首次证明iPSCs在人体内使用是安全的，这是世界上第一例iPS细胞治疗临床试验。
研究人员用一位女性患者的皮肤细胞重编程得到了iPSC，再将iPSC诱导分化出为RPE细胞，进而将细胞制备成了一个1.3mm×3.0mm的薄片。年9月，研究人员将细胞片移植给了患者。
显微镜下的人类胚胎干细胞（中间圆形为无数胚胎干细胞组成，它们的生长需要周围的成纤维细胞提供营养），呈现聚集生长；而诱导多能干细胞的形态与此几乎相同（图片来自网络）
术后三个月，研究人员在患者右眼中发现了大量有功能的RPE细胞，直到年12月，接受了移植的右眼情况稳定。尽管患者右眼的矫正视力并没有明显的改善，但是也没有出现排斥和癌变，更没有再接受过其他治疗。初步证明了iPSC移植手术的安全性。
之前的研究都是美国和日本的报道，而英国这次在胚胎干细胞治疗领域迈出重要一步。
与美国和日本的研究者采用的方法类似，简单说来，研究者们首先培养胚胎干细胞，然后将其在一定条件下诱导分化成视网膜上皮细胞（RPE）细胞，最后移植到AMD患者的眼睛中。
诱导英国研究者1期临床实验中，采用的方法的流程图（图片来自Nature）
那么，胚胎干细胞治疗之后效果如何呢？
研究者们进行了一系列测试，其中，治疗之后，两个患者的最佳矫正视力（Best-correctedvisualacuity，BCVA）以及阅读速度（readingspeed）也逐渐提高并改善。
胚胎干细胞移植治疗之后，两个AMD患者的最佳矫正视力（Best-correctedvisualacuity，BCVA）以及阅读速度（readingspeed）均提高并改善（图片来自Nature）
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